Grâce à vos dons, un nouvel essai démarre sur une maladie rare

24 fév 2010

Généthon, le laboratoire de l’AFM, vient d’obtenir le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Le démarrage de cet essai marque un nouveau pas vers la guérison pour une maladie rare grâce aux biothérapies innovantes.

« Avec cet essai, notre laboratoire Généthon, financé quasi-exclusivement par la générosité publique à travers le Téléthon, démontre son expertise pour la production de médicaments de thérapie génique, la préparation et la réalisation d’essais cliniques. Il confirme ainsi sa capacité à être un acteur majeur au plan international pour démontrer l’efficacité de la thérapie génique pour les maladies rares » se félicite Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM et de Généthon.

En savoir plus :
> Télécharger le communiqué de presse.

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L'essai WAS expliqué par les chercheurs

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