Les avancées de la recherche médicale

Depuis la création du Téléthon, plus de 800 gènes responsables de maladies génétiques rares ont pu être localisés ou identifiés grâce aux cartes du génome produites par le laboratoire Généthon.

Des gènes-médicaments ont été mis au point et les essais sur l'homme sont de plus en plus nombreux.

Avec ce 23ème Téléthon, le grand virage des traitements est bel et bien amorcé ! Ces deux dernières années, plusieurs essais menés sur des gros animaux naturellement malades, mais aussi sur l'homme, ont obtenu des résultats significatifs pour des maladies du sang, de la peau, de la vision, du cerveau ou neuromusculaires.

La révolution médicale tant attendue par les malades est clairement en marche, mais le défi reste immense. Un essai sur l'homme coûte plusieurs millions d'euros et la mise au point d'un médicament nécessite plus de dix ans...

A l'heure où les thérapies innovantes font leurs premières preuves chez l'homme, l'AFM doit donc relever un nouveau défi : celui de l'efficacité. Efficacité dans le choix des programmes financés, efficacité dans le résultat thérapeutique pour les malades des essais soutenus.

Pour atteindre cet objectif, elle a accru considérablement son rôle moteur dans l'initiation et l'accompagnement de projets d'essais cliniques, tout en assurant l'équilibre avec une recherche fondamentale, nécessaire à la compréhension des mécanismes liés aux maladies neuromusculaires et au développement de pistes thérapeutiques. Et cela, dans un contexte de collaborations internationales indispensables dans le domaine des maladies rares.