Remplacer des cellules déficientes ou disparues par des cellules saines : c'est le défi de la thérapie cellulaire. Il s'agit d'une greffe de cellules qui peuvent être prélevées sur la personne malade (auto greffe ou greffe autologue) ou sur un autre individu. Dans le cas d'une autogreffe, les cellules du patient devront être corrigées par transfert de gène avant d'être réimplantées. Cette opération qui combine
thérapie génique et thérapie cellulaire est aussi appelée thérapie génique ex vivo.
Dans la thérapie cellulaire, de nouvelles pistes émergent, notamment à travers les cellules souches. Parce qu'elles ont une capacité à se transformer en différents types de cellules (peau, muscle, sang, foie, coeur etc.), les chercheurs espèrent reconstruire un organe ou un tissu malade. C'est le pari lancé notamment par
I-Stem, le centre de recherche et d'étude des cellules souches, dirigé par Marc Pechanski et dont l'AFM est membre fondateur. Les équipe d'I-Stem ont déjà obtenu des premiers résultats, chez l'animal, dans le coeur et le cerveau.