Thérapie génique
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Thérapie génique
Dans le cas des maladies génétiques, la thérapie génique consiste à remplacer la fonction du gène défectueux ou manquant par celle du gène thérapeutique.
Les chercheurs ont développé différents types de vecteurs et de techniques permettant le transfert de gènes : vecteurs viraux (virus dont les éléments pathogènes sont remplacés par le gène-médicament), vecteurs synthétiques (composés chimiques se liant au gène thérapeutique) et des techniques « physiques » (électroporation, biolistique...). Chaque méthode présente des avantages et des inconvénients.
Une des originalités de Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon, est de travailler sur l'ensemble de ces vecteurs afin d'exploiter l'intérêt de chaque vecteur et de les utiliser pour des maladies appropriées.
Les chercheurs ont développé différents types de vecteurs et de techniques permettant le transfert de gènes : vecteurs viraux (virus dont les éléments pathogènes sont remplacés par le gène-médicament), vecteurs synthétiques (composés chimiques se liant au gène thérapeutique) et des techniques « physiques » (électroporation, biolistique...). Chaque méthode présente des avantages et des inconvénients.
Une des originalités de Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon, est de travailler sur l'ensemble de ces vecteurs afin d'exploiter l'intérêt de chaque vecteur et de les utiliser pour des maladies appropriées.
La thérapie génique, ça marche !
Aujourd’hui, une trentaine d’enfants atteints de déficits immunitaires ont déjà bénéficié concrètement de cette nouvelle médecine qui est mise au point dans les laboratoires grâce aux dons du Téléthon. Ces enfants ont retrouvé une vie normale grâce à une thérapie innovante, la thérapie génique. Un premier succès, des premières familles dont l’avenir s’est éclairci.
Par ailleurs, d'autres essais en France, et plus largement dans le monde, sont en cours ou en préparation pour des maladies génétiques rares du sang, de la vision, du muscle, du cerveau...
Au centre médical de l'université de Leiden (Pays-Bas), par exemple, après avoir mené avec succès un premier essai chez quatre jeunes atteints de myopathie de Duchenne, les médecins ont débuté, en mai 2008, un nouvel essai pour évaluer la dose de médicament adéquate. Au total, quinze enfants de plus de cinq ans y participent dans trois centres européens, à Leiden, Göteborg (Suède) et Leuven (Belgique). Un essai financé par l'AFM grâce aux dons du Téléthon.
Par ailleurs, d'autres essais en France, et plus largement dans le monde, sont en cours ou en préparation pour des maladies génétiques rares du sang, de la vision, du muscle, du cerveau...
Au centre médical de l'université de Leiden (Pays-Bas), par exemple, après avoir mené avec succès un premier essai chez quatre jeunes atteints de myopathie de Duchenne, les médecins ont débuté, en mai 2008, un nouvel essai pour évaluer la dose de médicament adéquate. Au total, quinze enfants de plus de cinq ans y participent dans trois centres européens, à Leiden, Göteborg (Suède) et Leuven (Belgique). Un essai financé par l'AFM grâce aux dons du Téléthon.
Thérapie génique et traitements à la carte : la médecine de demain
Aujourd'hui, de nouvelles techniques encore plus pointues se développent pour tenter de réparer les pièces défectueuses du gène lui-même. Une véritable chirurgie du gène qui permettra d'envisager une médecine à la carte (c'est-à-dire en fonction de l'anomalie génétique chez chaque malade) pour les maladies rares mais aussi pour des malaides plus fréquentes. Une véritable révolution médicale !
- Sur le site de l'AFM, des animations simples vous expliquent quelles sont les techniques de chirurgie du gène qui sont utilisées.
Focus Généthon
En 2006, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a lancé un premier essai de thérapie génique pour une maladie neuromusculaire et démarrera, en 2009, un nouvel essai pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich.
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